Mieloma multiplo, lo studio torinese sulla terapia mirata: minor tossicità e più tolleranza del farmaco

La lotta al mieloma multiplo fa passi avanti nella terapia farmacologica grazie al nuovo studio clinico dell'Università di Torino. La ricerca di fase 3 RV-MM-PI-0752 è coordinata dalla professoressa ed ematologa presso la Città della Salute, Alessandra Larocca, è sponsorizzata dalla Fondazione European Myeloma Network Italy Onlus di Torino e verrà pubblicata sulla prestigiosa rivista internazionale Blood.

Minor tossicità e più tolleranza del farmaco

Il principio fondamentale dello studio si basa sulla somministrazione mirata della terapia secondo un nuovo algoritmo che tiene conto delle fragilità del paziente: minor tossicità e maggiore tolleranza del farmaco sul lungo periodo. La ricerca, in cui sono coinvolte, oltre al Piemonte, altre 11 regioni d'Italia, ha interessato oltre 200 pazienti over 65 e under 80, distribuiti in 30 centri ematologici sul territorio nazionale, con nuova diagnosi di mieloma multiplo, non candidabili a ricevere chemioterapia convenzionale e definiti “unfit” per età o presenza di altre patologie.

Lo studio

Durante lo studio i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: il primo assegnato al trattamento standard con la combinazione di farmaci lenalidomide e desametasone, somministrati in modo continuativo. Mentre nel secondo gruppo il trattamento lenalidomide-desametasone è stato dispensato seguendo un nuovo algoritmo che prevede, dopo i primi 9 cicli iniziali (fase di induzione, ndr), la diminuzione della dose di lenalidomide e la sospensione del desametasone che, in quanto farmaco corticosteroide, può essere poco tollerato a lungo termine. Ebbene, i primi dati dello studio sono incoraggianti: nei due gruppi di pazienti sono stati infatti osservati risultati analoghi in termini di efficacia con il vantaggio, per il gruppo sottoposto al nuovo algoritmo, di una minore tossicità e una migliore tolleranza grazie alla diminuzione dell’intensità del trattamento e dell’uso di steroidi.

Uno sguardo alle terapie monoclonali

Questi risultati inoltre, potrebbero aprire alla valutazione del nuovo algoritmo in altre combinazioni e trattamenti, ad esempio nelle nuove terapie che includono anche gli anticorpi monoclonali. Trattamenti standard recentemente approvati dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), come daratumumab combinato con lenalidomide e desametasone, potrebbero pertanto essere ulteriormente ottimizzati, mediante riduzioni di intensità di dosi e nell'uso degli steroidi.

“L'aspettativa di vita dei pazienti affetti mieloma multiplo è notevolmente migliorata negli ultimi decenni - ha dichiarato la prof. Larocca -. Ci aspettiamo che i risultati di questo studio possano aiutarci a migliorare e a ottimizzare ulteriormente il trattamento dei pazienti anziani che richiedono una terapia su misura e personalizzata in funzione della loro età e delle loro fragili condizioni. Ritengo che circa un terzo dei pazienti affetti da mieloma, non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali, potranno trarre benefici da questo studio perché i dati mostrano che la riduzione dell'intensità della dose del trattamento è un'opzione fattibile, che produce risultati simili rispetto ai trattamenti a dose standard”. 

Cos'è il mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce le plasmacellule, cellule molto importanti del sistema immunitario, originate nel midollo osseo. Derivano dai linfociti B che, insieme ai linfociti T, sono fra le principali cellule coinvolte nella risposta immunitaria. Compito delle plasmacellule è produrre e liberare anticorpi per combattere le infezioni. Se la loro crescita diventa incontrollata possono dare origine al tumore.

Le cellule di mieloma producono in grande quantità una proteina nota come componente monoclonale (Componente M), che è un particolare tipo di anticorpo. Producono anche una sostanza che stimola gli osteoclasti, responsabili della demolizione del tessuto osseo e, di conseguenza i pazienti colpiti da mieloma sono spesso soggetti a fratture ossee. La crescita anomala delle plasmacellule può anche ostacolare quella normale delle altre cellule del sangue (globuli bianchi, globuli rossi e piastrine) e dare origine, in tal modo, a un indebolimento delle difese immunitarie, anemia o difetti nella coagulazione.