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Venerdì, 7 Ottobre 2022
Salute

Una speranza per i malati di Sla: testato a Torino un farmaco che rallenta e talvolta regredisce la malattia

Studio sperimentale a cui hanno partecipato 108 persone e pubblicato sulla principale rivista scientifica

C'è una prima speranza per i malati di sclerosi laterale amiotrofica (Sla, anche conosciuta come malattia di Lou Gehrig) dopo che oggi, giovedì 22 settembre 2022, sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico, il New England Journal of Medicine, sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi addirittura un’inversione della progressione clinica della terribile malattia. Il trattamento è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1.

"Si tratta - dice il professor Adriano Chiò, direttore del centro regionale esperto per la Sla dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino) di un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della Sla. L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento e successivamente persiste nel tempo. Il centro di Torino è stato l’unico in Italia e uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo".

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, e tale metodica è molto ben tollerata.
Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da Sla con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi una prima di sei mesi ed una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante è la significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.

"Gli operatori del Centro Sla di Torino - dicono gli operatori - ringraziano le persone con Sla e i loro parenti che hanno partecipato allo studio e la Città della Salute di Torino per aver supportato questa fondamentale ricerca autorizzando i reclutamenti ed il proseguimento dello studio anche durante il periodo di lockdown per la pandemia covid".

I complimenti dell'assessore Icardi

L’assessore regionale alla sanità del Piemonte, Luigi Icardi, si è complimentato questo pomeriggio con il professor Adriano Chiò: "Un lavoro - annuncia - che tra appena due mesi troverà continuazione in una nuova sperimentazione internazionale, questa volta sul gene FUS, sempre con il coinvolgimento in primo piano del centro regionale esperto per la Sladell'ospedale Molinette, che lavorerà al progetto a trazione statunitense, insieme a soli altri tre centri di alta specializzazione in Europa. Nel caso di quest’ultima ricerca, avviatasi all’inizio del 2020, gli scienziati dello staff del professor Chiò sono riusciti a portare a termine lo studio, grazie allo specifico supporto fornito dalla Città della Salute di Torino per superare le limitazioni legate alla pandemia".

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